थैलेसीमिया रोगियों के लिए नई उम्मीद: एफडीए ने पहली मौखिक दवा Aqvesme (Mitapivat) को दी मंजूरी
विरासत में मिलने वाले रक्त विकारों के उपचार में एक बड़ा बदलाव लाते हुए, अमेरिका के फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने हाल ही में थैलेसीमिया से ग्रस्त वयस्कों में एनीमिया के इलाज के लिए पहली मौखिक दवा Mitapivat को मंजूरी दी है। यह दवा Aqvesme नाम से बाजार में उपलब्ध होगी और यह अल्फा और बीटा दोनों प्रकार की थैलेसीमिया में प्रभावी मानी जा रही है। यह निर्णय उन लाखों रोगियों के लिए राहत लेकर आया है जो अब तक केवल बार-बार रक्त आधान (Blood Transfusion) पर निर्भर थे।
थैलेसीमिया एनीमिया का इलाज क्यों रहा है कठिन
थैलेसीमिया एक आनुवंशिक विकार है जिसमें शरीर में स्वस्थ हीमोग्लोबिन के उत्पादन की क्षमता कम हो जाती है। परिणामस्वरूप शरीर के ऊतकों तक पर्याप्त ऑक्सीजन नहीं पहुंचती और रोगी को लगातार एनीमिया रहता है। ऐसे रोगियों को जीवनभर बार-बार रक्त आधान की आवश्यकता होती है, जिससे शरीर में आयरन की अधिकता (Iron Overload) हो जाती है और अंगों को नुकसान पहुंच सकता है।
अब तक उपलब्ध उपचार विकल्प केवल सहायक थे और एनीमिया के मूल कारण को ठीक करने में कारगर नहीं थे, विशेषकर दोनों प्रकार — अल्फा और बीटा थैलेसीमिया — के लिए।
Mitapivat कैसे काम करता है और यह क्यों है विशिष्ट
Mitapivat एक पाइरूवेट कीनेज़ एक्टिवेटर है जो लाल रक्त कोशिकाओं की ऊर्जा संतुलन प्रणाली को बेहतर बनाता है। यह कोशिकाओं में ऊर्जा उत्पादन को बढ़ाकर उन्हें लंबे समय तक जीवित रखने में मदद करता है, जिससे हीमोग्लोबिन का स्तर सुधरता है।
जहां रक्त आधान केवल अस्थायी राहत देता है, वहीं Mitapivat प्रतिदिन ली जाने वाली दवा के रूप में एनीमिया पर सीधे प्रभाव डालती है। इससे रोगियों में थकान कम हो सकती है और उन्हें बार-बार रक्त देने की आवश्यकता घट सकती है।
अनुमोदन के पीछे के क्लीनिकल परीक्षण
FDA की यह मंजूरी ENERGIZE और ENERGIZE-T नामक चरण-3 वैश्विक परीक्षणों के आधार पर दी गई है। इन परीक्षणों में दुनिया भर से बड़ी संख्या में वयस्क रोगियों को शामिल किया गया था — जिनमें ट्रांसफ्यूजन-डिपेंडेंट (TD) और नॉन-डिपेंडेंट (NTD) दोनों प्रकार के रोगी थे।
नतीजों से पता चला कि Mitapivat से हीमोग्लोबिन स्तर में उल्लेखनीय सुधार हुआ और ट्रांसफ्यूजन की आवश्यकता में भी कमी आई। रोगियों ने थकान में कमी और जीवन गुणवत्ता में सुधार की सूचना दी।
खबर से जुड़े जीके तथ्य
- थैलेसीमिया एक आनुवंशिक रक्त विकार है जिसमें शरीर पर्याप्त हीमोग्लोबिन नहीं बना पाता, जिससे पुराना एनीमिया होता है।
- Aqvesme (Mitapivat) पहली मौखिक दवा है जिसे थैलेसीमिया से ग्रस्त वयस्कों में एनीमिया के इलाज के लिए FDA ने मंजूरी दी है।
- बार-बार रक्त आधान से आयरन की अधिकता और अंगों को नुकसान जैसे दीर्घकालिक जोखिम होते हैं।
- दवा की मंजूरी ENERGIZE और ENERGIZE-T नामक चरण-3 परीक्षणों के आधार पर दी गई।
सुरक्षा, उपलब्धता और भारत में संभावनाएं
Mitapivat दवा के साथ हिपैटोसेलुलर चोट (liver injury) का खतरा जुड़ा है, इसलिए इसे एक विशेष चेतावनी (Boxed Warning) के साथ जारी किया गया है। उपचार शुरू करने से पहले और शुरुआती हफ्तों में लिवर फंक्शन की निगरानी अनिवार्य होगी। अमेरिका में यह दवा जनवरी 2026 के अंत तक प्रमाणित फार्मेसियों के माध्यम से उपलब्ध हो जाएगी।
भारत में इसका उपयोग ड्रग्स कंट्रोलर जनरल ऑफ इंडिया (DCGI) की मंजूरी के अधीन होगा। भारत में इसके प्रवेश और उपयोग की संभावनाएं उन राज्यों में अधिक होंगी जहां थैलेसीमिया का बोझ अधिक है और यदि इसकी कीमत सार्वजनिक स्वास्थ्य कार्यक्रमों में अनुकूल रहती है, तो यह एक बड़ी राहत साबित हो सकती है।