ज़ाइकूबो को अमेरिका में मंजूरी: दुर्लभ बीमारी ‘मेनकेस रोग’ के उपचार में एक क्रांतिकारी कदम

संयुक्त राज्य अमेरिका की खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने हाल ही में ज़ाइकूबो (Zycubo) नामक दवा को मेनकेस रोग (Menkes Disease) से पीड़ित बच्चों के उपचार के लिए मंजूरी दी है। यह अनुमोदन अमेरिका में इस गंभीर और दुर्लभ अनुवांशिक विकार के लिए स्वीकृत पहली और एकमात्र चिकित्सा विधि है, जो रोगग्रस्त बच्चों और उनके परिवारों के लिए नई आशा लेकर आया है।

नियामक मंजूरी और कंपनी का परिचय

ज़ाइकूबो का विकास सेंटिनल थैरेप्यूटिक्स इंक द्वारा किया गया है, जो कि ज़ाइडस लाइफसाइंसेज़ की पूर्ण स्वामित्व वाली सहायक कंपनी है।

सेंटिनल ने 2023 में इस दवा को साइप्रियम थैरेप्यूटिक्स से अधिग्रहित किया था और इसके बाद FDA के समक्ष अंतिम अनुमोदन चरणों को पूरा किया। अब यह दवा अमेरिका में मेनकेस रोग के उपचार हेतु अधिकृत चिकित्सा बन गई है।

क्लीनिकल परीक्षण और विशेष मान्यताएँ

ज़ाइकूबो को विकसित करते समय इसकी प्रभावशीलता को समर्थन देने वाले मुख्य नैदानिक अध्ययन (pivotal clinical studies) किए गए। इसके आधार पर इसे FDA द्वारा कई विशेष दर्जे प्राप्त हुए:

• ब्रेकथ्रू थैरेपी
• फास्ट ट्रैक स्टेटस
• रेयर पीडियाट्रिक डिजीज डेजिग्नेशन
• ऑर्फन ड्रग स्टेटस

इसके अतिरिक्त, यूरोपीय औषधि एजेंसी (EMA) ने भी कॉपर हिस्टिडिनेट को ऑर्फन डिज़िग्नेशन प्रदान किया है, जो इसके वैश्विक महत्व को दर्शाता है।

रोग की रूपरेखा और उपचार की कार्यप्रणाली

मेनकेस रोग एक दुर्लभ X-लिंक्ड अनुवांशिक विकार है, जिसमें शरीर में तांबे (कॉपर) का अवशोषण और वितरण बाधित हो जाता है।

FDA के अनुसार, इस रोग से पीड़ित बच्चों को निम्नलिखित लक्षण हो सकते हैं:

• मिर्गी के दौरे
• विकास में रुकावट
• बौद्धिक अक्षमता
• रक्तवाहिनियों, हड्डियों, मांसपेशियों, मूत्राशय, आँतों और तंत्रिका तंत्र से जुड़ी कई अन्य विकृतियाँ

ज़ाइकूबो को तांबे की पूरक चिकित्सा (copper replacement therapy) के रूप में इस्तेमाल किया जाता है और इसे त्वचीय इंजेक्शन (subcutaneous injection) के रूप में दिया जाता है।

खबर से जुड़े जीके तथ्य

• मेनकेस रोग एक दुर्लभ X-लिंक्ड अनुवांशिक रोग है जो तांबे के चयापचय को प्रभावित करता है।
• ऑर्फन ड्रग डेजिग्नेशन उन दवाओं को दिया जाता है जो दुर्लभ बीमारियों को लक्षित करती हैं।
• ब्रेकथ्रू थैरेपी का उद्देश्य गंभीर बीमारियों के उपचार हेतु दवा विकास को तेज़ करना है।
• FDA (U.S. Food and Drug Administration) अमेरिका में दवाओं की मंजूरी देने वाला प्रमुख नियामक निकाय है।

उद्योग पर प्रभाव और रोगियों के लिए महत्व

ज़ाइडस लाइफसाइंसेज़ के प्रबंध निदेशक शर्विल पी. पटेल ने इस उपलब्धि को “एक क्रांतिकारी क्षण” बताया। उन्होंने कहा कि जहाँ पहले कोई चिकित्सा विकल्प नहीं था, अब रोगियों को एक अधिकृत उपचार प्राप्त हो रहा है।

यह अनुमोदन इस बात को रेखांकित करता है कि वैश्विक फार्मा उद्योग अब दुर्लभ और बाल रोगों पर अधिक ध्यान केंद्रित कर रहा है, और नियामक संस्थाएँ भी इन लक्ष्यों को समर्थन दे रही हैं।

ज़ाइकूबो की मंजूरी, चिकित्सा विज्ञान, नियामक नवाचार और मानवीय संवेदनशीलता के संगम का उदाहरण है, जो हजारों परिवारों के लिए जीवन में आशा की किरण ला सकती है।