कोलेस्ट्रॉल घटाने की नई उम्मीद: ANGPTL3 जीन पर आधारित जीन-एडिटिंग थेरेपी
हाल ही में एक नई CRISPR आधारित जीन-एडिटिंग थेरेपी ने उच्च कोलेस्ट्रॉल की समस्या से जूझ रहे मरीजों के लिए आशाजनक परिणाम दिखाए हैं। इस तकनीक के जरिए शरीर में ANGPTL3 नामक जीन को निष्क्रिय किया जाता है, जो LDL (खराब कोलेस्ट्रॉल) और ट्राइग्लिसराइड्स के स्तर को नियंत्रित करता है। एक छोटे क्लिनिकल ट्रायल में यह उपचार दीर्घकालिक समाधान के रूप में उभरता दिखाई दिया है।
ANGPTL3 जीन को लक्षित करने की प्रक्रिया
ANGPTL3 जीन शरीर में वसा के चयापचय को नियंत्रित करने में महत्वपूर्ण भूमिका निभाता है। यह जीन मुख्यतः लीवर में कार्य करता है और LDL कोलेस्ट्रॉल व ट्राइग्लिसराइड्स के स्तर को प्रभावित करता है। इस जीन को निष्क्रिय कर देने से कोलेस्ट्रॉल के स्तर में स्थायी गिरावट लाई जा सकती है। प्रारंभिक अध्ययन में 15 मरीजों को शामिल किया गया, जिनमें उच्चतम खुराक लेने वाले प्रतिभागियों में LDL कोलेस्ट्रॉल में 50% और ट्राइग्लिसराइड्स में 55% की कमी देखी गई।
प्राकृतिक उत्परिवर्तन से प्रेरित चिकित्सा
इस उपचार की प्रेरणा एक दुर्लभ प्राकृतिक उत्परिवर्तन से मिली है, जो लगभग हर 250 में से एक व्यक्ति में पाया जाता है। इन व्यक्तियों का ANGPTL3 जीन स्वाभाविक रूप से निष्क्रिय होता है, जिससे उनमें कोलेस्ट्रॉल और ट्राइग्लिसराइड्स का स्तर सामान्यतः कम रहता है। वैज्ञानिकों ने इसी जैविक परिस्थिति की नकल करते हुए लीवर कोशिकाओं में जीन संपादन कर ऐसी ही स्थिति कृत्रिम रूप से उत्पन्न करने की कोशिश की है।
सुरक्षा और शुरुआती निष्कर्ष
मानवों पर किए गए पहले परीक्षण का मुख्य उद्देश्य इस उपचार की सुरक्षा जांचना था। अधिकांश प्रतिभागियों को केवल हल्के और अस्थायी दुष्प्रभाव हुए, जैसे कि इन्फ्यूजन से जुड़ी प्रतिक्रियाएं। एक मरीज की मृत्यु ट्रायल के कुछ महीने बाद हुई, लेकिन जांच में यह स्पष्ट हुआ कि मौत का कारण यह उपचार नहीं था। अब दीर्घकालिक सुरक्षा और प्रभावशीलता की जांच के लिए इस उपचार के आगे के परीक्षणों को मंजूरी मिल चुकी है, और प्रतिभागियों की निगरानी 15 वर्षों तक की जाएगी।
खबर से जुड़े जीके तथ्य
- ANGPTL3 जीन LDL कोलेस्ट्रॉल और ट्राइग्लिसराइड्स दोनों के स्तर को प्रभावित करता है।
- CRISPR-Cas9 तकनीक विशेष कोशिकाओं, जैसे लीवर कोशिकाओं, में सटीक जीन संपादन की सुविधा देती है।
- जिन लोगों में ANGPTL3 जीन निष्क्रिय होता है, वे बिना किसी स्वास्थ्य समस्या के कम कोलेस्ट्रॉल स्तर बनाए रखते हैं।
- इस थेरेपी के Phase 2 और Phase 3 ट्रायल्स इसके दीर्घकालिक प्रभाव और सुरक्षा की पुष्टि करेंगे।
यह जीन-एडिटिंग तकनीक भविष्य में हृदय रोगों की रोकथाम की दिशा में क्रांतिकारी साबित हो सकती है। यह विशेष रूप से उन मरीजों के लिए लाभकारी हो सकती है जो स्टैटिन या अन्य दवाएं नहीं ले सकते। हालांकि, विशेषज्ञों का कहना है कि जब तक बड़े स्तर पर परीक्षण नहीं हो जाते, तब तक इसे मुख्यधारा की चिकित्सा के रूप में अपनाना जल्दबाज़ी होगी। फिर भी, यह खोज भविष्य के उपचारों की दिशा में एक महत्वपूर्ण कदम मानी जा रही है।